Une nouvelle thérapie ciblant les protéines mal repliées montre des promesses dans le ralentissement de la maladie motrice neurone chez les souris. A new therapy targeting misfolded proteins shows promise in slowing motor neurone disease in mice.

Une équipe de l'Université de Wollongong, dirigée par le Dr Christen Chisholm, a développé une nouvelle thérapie prometteuse pour une forme génétique de neurone moteur (MND) utilisant une molécule appelée Misfold UbL. A team at the University of Wollongong, led by Dr. Christen Chisholm, has developed a promising new therapy for a genetic form of motor neurone disease (MND) using a molecule called Misfold UbL. Les cibles de traitement et les étiquettes ont mal replié les protéines SOD1 – liées au MND – en permettant au système de déchets naturels du corps de les détruire avant qu'elles ne forment des amas nuisibles. The treatment targets and tags misfolded SOD1 proteins—linked to MND—enabling the body’s natural waste system to destroy them before they form harmful clumps. Dans les modèles de souris, la thérapie a ralenti l'apparition des symptômes, protégé les neurones moteurs et conservé les connexions musculaires. In mouse models, the therapy slowed symptom onset, protected motor neurons, and preserved muscle connections. La recherche, inspirée par le travail de feu le Dr Justin Yerbury et soutenue par Fight MND, offre un potentiel de diagnostic plus précoce et pourrait s'appliquer à d'autres maladies neurodégénératives comme Alzheimer et Parkinson. The research, inspired by the late Dr. Justin Yerbury’s work and supported by Fight MND, offers potential for earlier diagnosis and could apply to other neurodegenerative diseases like Alzheimer’s and Parkinson’s.