L'agence pharmaceutique de premier plan de l'UE a recommandé l'approbation de Waskyra, une thérapie génique développée sans but lucratif pour un trouble génétique rare chez les garçons, en attendant l'approbation finale de l'UE. The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

Le CHMP de l'Agence européenne des médicaments a recommandé l'approbation de Waskyra, une thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un trouble génétique rare touchant principalement les garçons. The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. Développé par la Fondazione Telethon d'Italie, il utilise des cellules souches propres au patient modifiées avec un vecteur lentiviral pour délivrer un gène WAS fonctionnel. Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. Le traitement, qui nécessite une chimiothérapie avant la réinfusion de cellules corrigées, a montré une réduction significative des infections sévères et des saignements au cours des essais cliniques. The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. C'est la première thérapie génique sans but lucratif à obtenir l'approbation réglementaire, la FDA américaine continuant d'examiner sa demande. It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. L'approbation dans l'UE est en attente d'une décision finale de la Commission européenne. Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.