La femme australienne atteinte de maladies rares ne peut pas accéder à un médicament approuvé par les États-Unis en raison de l'absence d'inscription sur la liste des PBS. Australian woman with rare disease can't access U.S.-approved drug due to lack of PBS listing.

Dominique Roth, une Australienne de 51 ans atteinte du trouble rare CTX, est confrontée à des options de traitement limitées malgré un médicament approuvé par les États-Unis, le Ctexli (chenodiol), disponible pour ralentir sa progression de la maladie. Dominique Roth, a 51-year-old Australian woman with the rare disorder CTX, faces limited treatment options despite a U.S.-approved drug, Ctexli (chenodiol), being available to slow her disease’s progression. Le médicament, approuvé par la FDA en février 2025, n'est pas enregistré en Australie et n'est pas inscrit sur la liste des médicaments à usage vétérinaire, ce qui le rend accessible uniquement par le biais d'un système d'accès spécial coûteux qui coûte environ 500 000 $ par année. The drug, approved by the FDA in February 2025, is not registered in Australia and lacks a PBS listing, making it accessible only through a costly Special Access Scheme that costs about $500,000 annually. Aucune société n'a demandé l'inclusion de la PBS, et le fabricant américain, Mirum Pharmaceuticals, n'a pas prévu de vendre la drogue en dehors des États-Unis. No company has applied for PBS inclusion, and the U.S. manufacturer, Mirum Pharmaceuticals, has no plans to sell the drug outside the U.S. Les avocats demandent instamment à la réforme du PBS d'améliorer l'accès aux traitements des maladies rares, tandis que Roth reçoit un soutien essentiel par le biais du NDIS. Advocates urge PBS reform to improve access to rare disease treatments, while Roth receives essential support through the NDIS.