La FDA ajoute un avertissement sévère de risque hépatique à Elevidys, limite l'utilisation des garçons ambulatoires de 4 ans et plus avec la dystrophie musculaire de Duchenne. FDA adds severe liver risk warning to Elevidys, restricts use to ambulatory boys age 4+ with Duchenne muscular dystrophy.

La FDA a mis à jour l'étiquette d'Elevidys avec un avertissement encadré pour une insuffisance hépatique aiguë et une grave lésion hépatique, limitant son utilisation aux garçons ambulatoires âgés de 4 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. The FDA has updated Elevidys' label with a boxed warning for acute liver failure and serious liver injury, restricting its use to ambulatory boys aged 4 and older with Duchenne muscular dystrophy. Le changement fait suite à trois décès, dont deux chez des patients non ambulatoires, ce qui a entraîné le retrait de ce groupe de l'indication approuvée. The change follows three deaths, including two in non-ambulatory patients, prompting removal of that group from the approved indication. Le traitement est maintenant contre-indiqué chez les patients présentant certaines suppressions de gènes DMD, et une surveillance stricte et des schémas immunosuppresseurs sont nécessaires. The therapy is now contraindicated in patients with certain DMD gene deletions, and strict monitoring and immunosuppressive regimens are required. Sarepta a suspendu les expéditions aux patients non ambulatoires et étudiera une nouvelle approche d'immunosuppression pour rétablir potentiellement l'accès. Sarepta has paused shipments to non-ambulatory patients and will study a new immunosuppression approach to potentially restore access.