La FDA approuve le premier médicament de l'ARNi pour les troubles génétiques rares, réduisant le risque de triglycérides et de pancréatite. FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

La FDA a approuvé le plozasiran, vendu sous le nom de REDEMPLO, le premier traitement par l'ARNi pour le syndrome de chylomicronémie familiale (SFC), un trouble génétique rare. The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. Le médicament, développé par Arrowhead Pharmaceuticals, réduit les triglycérides en ciblant l'apoC-III et est administré sous forme d'injection sous-cutanée tous les trois mois. The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. Approuvée sur la base des résultats des essais de phase 3 de PALISADE, elle a montré une réduction médiane de 80 % des triglycérides et un risque de pancréatite inférieur de 83 % par rapport au placebo, avec un profil de sécurité favorable. Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. Le médicament devrait être disponible aux États-Unis avant la fin de l'année. The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.