Mitapivat a stimulé l'hémoglobine chez les patients atteints de drépanocytose mais n'a pas réduit la douleur ou la fatigue, mais Agios cherche l'approbation américaine en fonction de la sécurité et des gains d'hémoglobine. Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

Un essai de phase 3 de mitapivat dans une drépanocytose a montré une augmentation significative de l'hémoglobine chez 40,6% des patients versus 2,9% sous placebo, mais n'a pas réduit significativement les crises de douleur ou la fatigue rapportée par le patient. A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. Malgré des résultats mitigés, Agios prévoit demander l'approbation des États-Unis, citant des améliorations en matière de sécurité et d'hémoglobine, et une présentation réglementaire devrait être présentée après une réunion de la FDA en 2026. Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.