Un garçon de trois ans atteint du syndrome de Hunter aux États-Unis est devenu le premier à recevoir une thérapie génique hors du Royaume-Uni qui a stoppé sa progression et rétabli des fonctions clés. A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions.

Un garçon de trois ans atteint du syndrome de Hunter, un trouble génétique rare, est devenu le premier au monde à recevoir une thérapie génique révolutionnaire en dehors du Royaume-Uni, montrant des améliorations remarquables après un traitement unique en février 2025. A three-year-old boy with Hunter syndrome, a rare genetic disorder, has become the first in the world to receive a groundbreaking gene therapy outside the UK, showing remarkable improvements after a one-time treatment in February 2025. La thérapie, développée à Manchester, utilise des cellules souches modifiées pour fournir un gène fonctionnel qui permet à l'organisme de produire une enzyme manquante, y compris dans le cerveau, en arrêtant le déclin neurologique. The therapy, developed in Manchester, uses modified stem cells to deliver a functional gene that enables the body to produce a missing enzyme, including in the brain, halting neurological decline. Depuis le traitement, le garçon, Oliver Chu, a acquis des compétences en mobilité, en langage et en cognitive, et n'a plus besoin d'infusions hebdomadaires enzymatiques. Since treatment, the boy, Oliver Chu, has gained mobility, speech, and cognitive skills, and no longer needs weekly enzyme infusions. Les tests confirment que les niveaux d'enzymes sont maintenant des centaines de fois normaux. Tests confirm enzyme levels are now hundreds of times normal. Le traitement expérimental, qui fait partie d'un essai auquel participent cinq garçons, offre de l'espoir aux enfants ayant des conditions génétiques similaires, bien qu'il soit toujours en cours d'étude à long terme et qu'il ne soit pas encore largement disponible. The experimental treatment, part of a trial involving five boys, offers hope for children with similar genetic conditions, though it remains under long-term study and is not yet widely available.