Les EAU lancent la première thérapie génique CRISPR pour la drépanocytose et la thalassémie, avec un premier traitement en décembre. UAE launches first CRISPR gene therapy for sickle cell and thalassemia, with first treatment in December.

Les EAU ont lancé leur première thérapie génique CRISPR/Cas9, CASGEVY, à la clinique Yas à Abu Dhabi pour la drépanocytose et la bêtathalassémie, approuvée pour les patients âgés de 12 ans et plus. The UAE has launched its first CRISPR/Cas9-based gene therapy, CASGEVY, at Yas Clinic in Abu Dhabi for sickle cell disease and beta thalassemia, approved for patients 12 and older. Le traitement, développé avec Vertex Pharmaceuticals et le Centre de cellules souches d'Abu Dhabi, consiste à éditer des cellules souches d'un patient pour corriger les défauts génétiques avant la réinfusion. The treatment, developed with Vertex Pharmaceuticals and the Abu Dhabi Stem Cells Centre, involves editing a patient’s stem cells to correct genetic defects before reinfusion. La première infusion est prévue pour le début de décembre, chronométrée avec la Journée nationale des Émirats arabes unis. The first infusion is set for early December, timed with UAE National Day. Les patients auront accès à la thérapie par l'assurance et le remboursement par le gouvernement. Patients will access the therapy via insurance and government reimbursement. Le processus comprend la collecte de cellules, l'édition de gènes, les tests, la perfusion et la surveillance à long terme. The process includes cell collection, gene editing, testing, infusion, and long-term monitoring. Cette initiative marque une étape importante dans l'avancement des soins de santé aux EAU, réduisant la nécessité de traiter à l'étranger et faisant d'Abu Dhabi un chef de file régional en médecine régénératrice. The initiative marks a major step in the UAE’s healthcare advancement, reducing the need for overseas treatment and establishing Abu Dhabi as a regional leader in regenerative medicine.