Un traitement par CRISPR a guéri la drépanocytose et la bêta-thalassémie chez 93 % des patients testés, sans problèmes de sécurité majeurs. A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues.

CRISPR Therapeutics a indiqué que 93 % des patients dans un essai clinique pour son traitement à base de CRISPR CTX0E03 ont obtenu l'indépendance transfusionnelle pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie, la plupart présentant des symptômes réduits et aucun problème sérieux de sécurité lié à l'édition des gènes. CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. Le traitement, qui réactive l'hémoglobine foetale, est prometteur comme remède potentiel, stimulant l'intérêt des investisseurs et signalant une éventuelle approbation réglementaire future. The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. Des défis subsistent en matière d'évolutivité de la fabrication et de données à long terme, mais la collaboration continue avec Vertex Pharmaceuticals continue de faire progresser le développement. Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development.