Traitement génique de Vertex Casgevy guérit les enfants 5 à 11 avec drépanocytose sévère et thalassémie, tous les patients étant exempts de crises ou de transfusions pendant 12 mois et plus; un enfant est décédé des effets secondaires de la chimio. Vertex's gene therapy Casgevy cured children 5–11 with severe sickle cell and thalassemia, with all patients free from crises or transfusions for 12+ months; one died from chemo side effects.

Vertex Pharmaceuticals a présenté de nouvelles données montrant que sa thérapie génique Casgevy a traité efficacement les enfants âgés de 5 à 11 ans atteints de drépanocytose sévère et de bêta-thalassémie transfusionnelle, tous les patients éligibles dans des essais clés étant libérés des crises ou transfusions pendant au moins 12 mois. Vertex Pharmaceuticals presented new data showing that its gene therapy Casgevy effectively treated children aged 5 to 11 with severe sickle cell disease and transfusion-dependent beta thalassemia, with all eligible patients in key trials achieving freedom from crises or transfusions for at least 12 months. La FDA a accordé un bon de priorité national pour le groupe plus jeune, en accélérant l'examen, et Vertex prévoit des présentations réglementaires mondiales au début de 2026. The FDA granted a National Priority Voucher for the younger group, expediting review, and Vertex plans global regulatory submissions in early 2026. Les données à long terme des patients âgés ont confirmé des bénéfices durables. Long-term data from older patients confirmed sustained benefits. Un patient est mort à cause de complications liées à la chimiothérapie. One patient died due to chemotherapy complications.