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Le rusfertide, une injection hebdomadaire pour la polycythémie vera, a montré de bons résultats dans un essai de phase 3, réduisant ainsi le besoin de prélèvement de sang et améliorant le bien-être du patient.
Lors de la réunion annuelle de 2025 de l'ASH, Protagonist Therapeutics and Takeda a signalé que le rusfertide, un traitement injectable une fois par semaine pour la polycythémie vera, a maintenu un contrôle de l'hématocrite durable et réduit les besoins en phlébotomie pendant 52 semaines dans l'étude de phase 3 VERIFY.
Soixante et un pour cent des patients sont restés exempts de phlébotomie, avec des taux de réponse soutenus et aucune nouvelle préoccupation en matière d'innocuité.
Le médicament, un mimétique à l'hépcidine, a montré une meilleure régulation du fer et des résultats déclarés par le patient, y compris une réduction de la fatigue.
La désignation de la FDA pour la thérapie révolutionnaire a été accordée en août 2025, et une présentation réglementaire est attendue d'ici la fin de l'année.
Rusfertide, a weekly injectable for polycythemia vera, showed strong results in a Phase 3 trial, reducing need for blood draws and improving patient well-being.