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Dyne Therapeutics a atteint les objectifs d'essai pour la dystrophie musculaire de Duchenne, stimulant la dystrophine et ouvrant la voie à l'approbation américaine d'ici 2027.
Le stock de Dyne Therapeutics a augmenté après que le z-rostudrinsen ait atteint le critère principal dans un essai de phase 1/2 pour la dystrophie musculaire de Duchenne, montrant une augmentation de 5,46 % des taux de dystrophine et des améliorations fonctionnelles.
La société prévoit déposer une demande d'approbation accélérée aux États-Unis au deuxième trimestre 2026, avec un lancement potentiel au début de 2027.
Pendant ce temps, le givinostat a été approuvé en Écosse pour les enfants atteints de DMD, ce qui marque une étape importante dans l'accès au traitement.
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Dyne Therapeutics' drug met trial goals for Duchenne muscular dystrophy, boosting dystrophin and paving way for U.S. approval by 2027.