Une nouvelle thérapie génique a guéri ou a été mise en rémission profonde 64 % des patients T-ALL dans un essai. A new gene-edited therapy cured or put into deep remission 64% of T-ALL patients in a trial.

Une nouvelle thérapie génique appelée BE-CAR7 a montré des résultats prometteurs dans le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (L-ALL), un cancer du sang rare et agressif, une fois considéré comme presque incurable. A new gene-edited therapy called BE-CAR7 has shown promising results in treating T-cell acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL), a rare and aggressive blood cancer once considered nearly incurable. Développé par des scientifiques du Great Ormond Street Hospital et de l'University College London, le traitement « hors-sol » utilise des cellules T de donneurs à base d'édition pour cibler le cancer tout en épargnant des tissus sains. Developed by scientists at Great Ormond Street Hospital and University College London, the "off-the-shelf" treatment uses base-edited donor T cells to target cancer while sparing healthy tissue. Dans un essai de 11 patients, neuf enfants et deux adultes, 64 % sont restés indemnes de maladie et plus de 80 % ont obtenu une rémission profonde, ce qui a permis de réussir les greffes de cellules souches. In a trial of 11 patients—nine children and two adults—64% remained disease-free, and over 80% achieved deep remission, enabling successful stem cell transplants. Les effets secondaires étaient légers. Side effects were mild. La première patiente, Alyssa Tapley, 16 ans, a été traitée en 2022 et est en rémission, inspirée pour devenir chercheur scientifique. The first patient, Alyssa Tapley, now 16, was treated in 2022 and is in remission, inspired to become a research scientist. Les résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine, marquent une avancée majeure pour les patients ayant des options de traitement limitées. The findings, published in the New England Journal of Medicine, mark a major advance for patients with limited treatment options.