La FDA a approuvé la thérapie génique de Waskyra pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un trouble immunitaire rare. The FDA approved Waskyra gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare immune disorder.

La FDA a approuvé la thérapie génique Waskyra pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, tandis que l'ianalumab a montré des promesses de réduction des saignements et de destruction des cellules B dans la thrombocytopénie immunitaire, et le bezuclastinib a montré une forte réduction du biomarqueur dans la mastocytose systémique non avancée. The FDA approved the gene therapy Waskyra for Wiskott-Aldrich syndrome, while ianalumab showed promise in reducing bleeding and depleting B cells in immune thrombocytopenia, and bezuclastinib demonstrated strong biomarker reduction in non-advanced systemic mastocytosis. Ces progrès ont été soulignés lors de la réunion de l'ASH 2025 et d'autres conférences récentes, reflétant les progrès réalisés dans les traitements ciblés pour les troubles rares et complexes. These advances were highlighted at the ASH 2025 meeting and other recent conferences, reflecting progress in targeted treatments for rare and complex disorders.