Les EAU approuvent la thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale chez les enfants de 2 ans et plus. UAE approves gene therapy for spinal muscular atrophy in children age 2 and up.

Les Émirats arabes unis ont approuvé l'Itvisma (onasemnogene abeparvovec), une thérapie génique pour l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS), pour les patients âgés de deux ans et plus, devenant le deuxième pays à le faire à l'échelle mondiale. The UAE has approved Itvisma (onasemnogene abeparvovec), a gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), for patients aged two and older, becoming the second country globally to do so. L'Emirates Drug Establishment (EDE) a accordé l'approbation en se fondant sur des données cliniques démontrant des améliorations soutenues de la fonction motrice et un profil d'innocuité favorable. The Emirates Drug Establishment (EDE) granted approval based on clinical evidence showing sustained motor function improvements and a favorable safety profile. Le traitement utilise un vecteur viral adéno-associé pour remplacer le gène défectueux causant SMA. The treatment uses an adeno-associated viral vector to replace the defective gene causing SMA. Les responsables de l'EDE ont souligné le processus de réglementation efficace et scientifique des EAU, qui équilibre la vitesse, la rigueur et la transparence. EDE officials highlighted the UAE’s efficient, science-driven regulatory process, balancing speed, rigor, and transparency. Cette initiative soutient la vision des Émirats arabes unis pour un système de santé durable et axé sur la connaissance et renforce son rôle de pôle régional d’innovation médicale. The move supports the UAE’s vision for a sustainable, knowledge-driven healthcare system and strengthens its role as a regional hub for medical innovation. Novartis, le fabricant, a salué l'approbation comme une étape vers un accès équitable aux thérapies révolutionnaires pour les maladies génétiques rares. Novartis, the manufacturer, praised the approval as a step toward equitable access to breakthrough therapies for rare genetic diseases.