La FDA a approuvé la mitapivat pour l'anémie de la thalassémie chez les adultes, améliorant l'hémoglobine et réduisant les transfusions. The FDA approved mitapivat for thalassemia anemia in adults, improving hemoglobin and reducing transfusions.

La FDA des États-Unis a approuvé Agios Pharmaceuticals AQVESME (mitapivat) pour le traitement de l'anémie chez les adultes atteints d'alpha- ou de bêta-thalassémie, le premier médicament approuvé pour les formes non transfusionnodépendantes et transfusionnodépendantes. The U.S. FDA has approved Agios Pharmaceuticals’ AQVESME (mitapivat) for treating anemia in adults with alpha- or beta-thalassemia, the first drug approved for both non-transfusion-dependent and transfusion-dependent forms. Selon les résultats des essais de phase 3, l'activateur de pyruvate kinase par voie orale a amélioré les taux d'hémoglobine, réduit les besoins transfusionnels et amélioré la qualité de vie. Based on Phase 3 trial results, the oral pyruvate kinase activator improved hemoglobin levels, reduced transfusion needs, and enhanced quality of life. La disponibilité est prévue à la fin de janvier 2026, après la mise en place d'un programme de SRE pour surveiller la sécurité du foie en raison de rares cas de lésions hépatocellulaires. Availability is expected in late January 2026, following implementation of a REMS program to monitor liver safety due to rare cases of hepatocellular injury.