La FDA approuve Yartemlea pour une maladie rare et mortelle de transplantation, d'abord la voie de la lectine ciblée. FDA approves Yartemlea for rare, deadly transplant condition, first targeting lectin pathway.

La FDA a approuvé Yartemlea (narsoplimab-wuug) pour le traitement de la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation (TA-TMA), une maladie rare, souvent fatale après la transplantation de cellules souches. The FDA has approved Yartemlea (narsoplimab-wuug) for treating transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA), a rare, often fatal condition after stem-cell transplants. C'est le premier médicament approuvé pour cibler la voie lectine en inhibant le MASP-2, en préservant d'autres fonctions immunitaires. It is the first drug approved to target the lectin pathway by inhibiting MASP-2, preserving other immune functions. Approuvé pour les adultes et les enfants de deux ans et plus, il a montré des taux de réponse complets de 61 % à 68 % et une survie de 73 % à 74 % de 100 jours dans les données cliniques et les données d'accès élargi, avec une survie d'un an jusqu'à 50 % dans les cas réfractaires. Approved for adults and children two and older, it showed 61% to 68% complete response rates and 73% to 74% 100-day survival in clinical and expanded access data, with one-year survival up to 50% in refractory cases. Le médicament est prévu pour le lancement aux États-Unis en janvier 2026, et une décision européenne est attendue au milieu de 2026. The drug is set for U.S. launch in January 2026, with a European decision expected in mid-2026.