Une famille amasse des millions de personnes pour tester une thérapie génique chez les enfants atteints de troubles moteurs rares et graves, en attendant des essais cliniques. A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials.

Une famille collecte des millions de fonds pour tester une thérapie génique visant à aider les enfants atteints de troubles moteurs graves causés par des maladies génétiques rares, offrant un soulagement potentiel aux personnes piégées dans des corps qu'ils ne peuvent pas déplacer. A family is fundraising millions to test a gene therapy aimed at helping children with severe motor impairments caused by rare genetic conditions, offering potential relief for those trapped in bodies they cannot move. L'effort vise à faire progresser les options de traitement expérimental pour les enfants touchés, bien qu'aucun essai clinique n'ait encore commencé. The effort seeks to advance experimental treatment options for affected children, though no clinical trials have yet begun.