Le nouveau modèle de Medicaid ne paie les thérapies géniques à base de cellules falciformes que si elles fonctionnent, impliquant les principaux fabricants de médicaments et 34 juridictions. Medicaid's new model pays for sickle cell gene therapies only if they work, involving major drugmakers and 34 jurisdictions.

Medicaid a lancé un nouveau modèle de paiement basé sur les résultats pour les thérapies géniques traitant la drépanocytose, où les États ne paient que si les traitements réussissent. Medicaid has launched a new outcome-based payment model for gene therapies treating sickle cell disease, where states only pay if treatments succeed. L'initiative, lancée sous Biden et poursuivie sous Trump, concerne Vertex Pharmaceuticals et Bluebird Bio, qui offrira des rabais ou des rabais si les thérapies ne donnent pas de résultats. The initiative, begun under Biden and continued under Trump, involves Vertex Pharmaceuticals and Bluebird Bio, who will provide discounts or rebates if therapies fail to deliver results. Les traitements à coût élevé, évalués entre 2,2 millions de dollars et 3,1 millions de dollars par patient, visent à guérir un trouble génétique touchant environ 100 000 personnes, principalement des Noirs américains. The high-cost treatments, priced between $2.2 million and $3.1 million per patient, aim to cure a genetic disorder affecting about 100,000 primarily Black Americans. Trente-trois États, Washington, D.C. et Porto Rico, se sont joints à eux pour contrôler les coûts tout en améliorant l'accès. Thirty-three states, Washington, D.C., and Puerto Rico have joined, seeking to control costs while improving access. CMS n'a pas divulgué les conditions financières, invoquant le secret. CMS has not disclosed financial terms, citing confidentiality. Les premiers résultats de patients comme Serenity Cole montrent une diminution de la douleur et une meilleure qualité de vie, bien que l'efficacité à long terme reste à évaluer. Early results from patients like Serenity Cole show reduced pain and better quality of life, though long-term effectiveness remains under evaluation. Le modèle pourrait créer un précédent pour les thérapies génétiques et cellulaires à coût élevé. The model could set a precedent for future high-cost gene and cell therapies.