Holly Nayler, cinq ans, atteinte de la maladie rare de Batten, reçoit un traitement qui prolonge sa vie sous l'effet du NHS, et fait face à 150 crises par jour. Five-year-old Holly Nayler with rare Batten disease gets life-extending treatment under NHS appeal, facing 150 seizures daily.

Holly Nayler, âgée de cinq ans, d'Essex, vit avec la maladie de Batten, une maladie rare et mortelle qui touche moins de 2 000 enfants dans le monde. Five-year-old Holly Nayler from Essex is living with CLN2 Batten disease, a rare, fatal neurodegenerative disorder affecting fewer than 2,000 children worldwide. Diagnosticée après sa première crise à l'âge de trois ans, elle reçoit des perfusions bihebdomadaires de Brinuura par un port cérébral à l'hôpital Great Ormond Street, en vertu d'un accord NHS. Diagnosed after her first seizure at age three, she receives bi-weekly Brineura infusions via a brain port at Great Ormond Street Hospital under an NHS agreement. Bien que le traitement ait prolongé l'espérance de vie des adolescents et ralenti leur déclin, Holly a toujours environ 150 crises par jour. While the treatment has extended life expectancy into the late teens and slowed decline, Holly still has around 150 seizures daily. Le NICE a initialement refusé de financer à long terme le médicament pour un coût annuel de 500 000 £ et des données limitées, mais un appel a prolongé l'accès jusqu'en juin 2026 ou plus tôt. NICE initially denied long-term funding due to the drug’s £500,000 annual cost and limited data, but an appeal extended access until June 2026 or earlier. Malgré ses défis, Holly reste joyeuse, connue sous le nom de Holly la princesse dinosaure. L'Association de la famille de la maladie de Batten soutient les familles et les défenseurs de la recherche. Despite her challenges, Holly remains joyful, known as “Holly the Dinosaur Princess.” The Batten Disease Family Association supports families and advocates for research.