La thérapie génique d'Elevidys a montré des gains de fonction motrice durables chez les patients de Duchenne sur 3 ans, ralentissant la maladie de jusqu'à 73%. Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.

Sarepta Therapeutics a indiqué que sa thérapie génique Elevidys a montré des améliorations significatives et durables de la fonction motrice chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sur trois ans, les enfants traités conservant des scores de fonction plus élevés et ralentissant la progression de la maladie jusqu'à 73 % par rapport aux témoins. Sarepta Therapeutics reported that its gene therapy Elevidys showed sustained, significant improvements in motor function for Duchenne muscular dystrophy patients over three years, with treated children maintaining higher function scores and slowing disease progression by up to 73% compared to controls. Le traitement, approuvé pour les patients ambulatoires âgés de quatre ans et plus, a été utilisé chez plus de 1 200 patients dans le monde entier sans nouveaux problèmes de sécurité. The therapy, approved for ambulatory patients aged four and older, has been used in over 1,200 patients globally with no new safety concerns. Les résultats ont soutenu le développement continu, y compris un nouvel essai pour les patients non ambulants, et contribué à une bonne performance financière, avec des parts croissantes dans les transactions avant le marché. Results supported continued development, including a new trial for non-ambulant patients, and contributed to strong financial performance, with shares rising in premarket trading.