La thérapie génique rétablissant la connexine-43 améliore la fonction cardiaque et la survie chez les souris présentant une maladie cardiaque rare et mortelle. Gene therapy restoring connexin-43 improved heart function and survival in mice with a rare, deadly heart condition.

Une étude menée par UC San Diego montre que la thérapie génique qui restaure la connexine-43 améliore la fonction cardiaque et la survie des souris atteintes de cardiomyopathie arythmique (MCA), une maladie cardiaque génétique rare liée à la mort cardiaque soudaine chez les jeunes athlètes. A UC San Diego-led study shows gene therapy restoring connexin-43 improves heart function and survival in mice with arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), a rare genetic heart condition linked to sudden cardiac death in young athletes. Le traitement, administré par vecteur viral, a amélioré la signalisation électrique, réduit les arythmies et réparé la structure cardiaque, même dans les cas avancés. The treatment, delivered via viral vector, enhanced electrical signaling, reduced arrhythmias, and repaired heart structure, even in advanced cases. Les chercheurs ont trouvé que la connexine-43 peut également influencer l'activité génique dans le noyau cellulaire, ce qui suggère un potentiel thérapeutique plus large. Researchers found connexin-43 may also influence gene activity in the cell nucleus, suggesting broader therapeutic potential. Bien que les essais humains ne soient pas encore prévus, l'approche pourrait un jour traiter plusieurs types de MCA, peu importe la mutation génétique spécifique. While human trials are not yet planned, the approach could one day treat multiple ACM types regardless of specific genetic mutation. Les conclusions ont été publiées le 26 janvier 2026. The findings were published January 26, 2026.