La FDA autorise l'essai CRISPR d'Intellia pour une maladie nerveuse rare après une pause de sécurité. FDA clears Intellia's CRISPR trial for rare nerve disease after safety pause.

La FDA a levé une suspension clinique de l'essai MAGNITUDE-2 de phase 3 d'Intellia Therapeutics pour le ziclumeran nexiguran dans une amyloïdose héréditaire de la transthyrétine avec polyneuropathie (ATTRv-PN), permettant à l'essai de reprendre après un événement de sécurité en octobre 2025 impliquant des problèmes hépatiques. The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics' Phase 3 MAGNITUDE-2 trial for nexiguran ziclumeran in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN), allowing the trial to resume after a safety event in October 2025 involving liver issues. La société a mis en place une surveillance hépatique améliorée et augmenté l'inscription de 50 à 60 patients. The company implemented enhanced liver monitoring and increased enrollment from 50 to 60 patients. Le traitement, un traitement de correction génétique basé sur le CRISPR, a montré une forte réduction de la TTR dans les essais antérieurs. The therapy, a CRISPR-based gene-editing treatment, showed strong TTR reduction in earlier trials. L'essai de la cardiomyopathie ATTRv est toujours en suspens, alors qu'Intellia poursuit ses discussions avec les régulateurs. The trial for ATTRv-cardiomyopathy remains on hold as Intellia continues discussions with regulators.