Moderna et Recordati partenaires pour développer le traitement par l'ARNm pour les troubles métaboliques rares, avec des données pivotantes attendues en 2026. Moderna and Recordati partner to develop mRNA therapy for rare metabolic disorder, with pivotal data expected in 2026.

Moderna et Recordati ont formé un partenariat stratégique pour développer et commercialiser l'ARNm-3927, une thérapie d'ARNm expérimental pour l'aciémie propionique (AP), un trouble métabolique rare. Moderna and Recordati have formed a strategic partnership to develop and commercialize mRNA-3927, an investigational mRNA therapy for propionic acidemia (PA), a rare metabolic disorder. L'essai d'enregistrement a atteint la cible d'inscription, et les données pivotales devraient être recueillies en 2026. The registrational trial has reached target enrollment, with pivotal data expected in 2026. Moderna est le leader du développement et de la fabrication; Recordati s'occupera de la commercialisation mondiale si elle est approuvée. Moderna leads development and manufacturing; Recordati will handle global commercialization if approved. Moderna reçoit 50 millions de dollars à l'avance et jusqu'à 110 millions de dollars en jalons, plus les redevances. Moderna receives $50 million upfront and up to $110 million in milestones, plus royalties. Le traitement vise à restaurer les enzymes déficientes et à traiter une maladie sans traitement modifiant la maladie. The therapy aims to restore deficient enzymes and addresses a condition with no current disease-modifying treatments. Les données provisoires montrent un bénéfice clinique précoce avec peu d'effets indésirables graves. Interim data show early clinical benefit with few serious side effects. L'accord est en attente d'approbation antitrust. The deal is pending antitrust approval.