Le Venglustat a satisfait à tous les critères primaires et secondaires clés dans un essai de phase 3 pour la maladie de Gaucher de type 3, montrant des avantages neurologiques supérieurs et une commodité orale. Venglustat met all primary and key secondary endpoints in a phase 3 trial for type 3 Gaucher disease, showing superior neurological benefits and oral convenience.

Sanofi a indiqué que le venglustat répondait à tous les critères primaires et trois des quatre critères secondaires clés de son essai de phase 3 LEAP2MONO pour la maladie de Gaucher de type 3 chez des patients âgés de 12 ans et plus, montrant des avantages non neurologiques comparables au traitement de substitution par enzymes intraveineuses et des résultats neurologiques supérieurs. Sanofi reported that venglustat met all primary and three of four key secondary endpoints in its phase 3 LEAP2MONO trial for type 3 Gaucher disease in patients aged 12 and older, showing comparable non-neurological benefits to intravenous enzyme replacement therapy and superior neurological outcomes. Le médicament oral, qui traverse la barrière hémato-encéphalique, a été bien toléré sans nouvelles préoccupations en matière de sécurité. The oral drug, which crosses the blood-brain barrier, was well tolerated with no new safety concerns. Sanofi planifie des présentations réglementaires mondiales et souligne le potentiel d'une pilule quotidienne pour transformer le traitement de ce trouble neurologique rare. Sanofi plans global regulatory submissions and highlighted the potential of a daily pill to transform treatment for this rare neurological disorder.