Motixafortide a aidé 11 des 15 patients atteints de drépanocytose et de thalassémie à se faire soigner par un traitement génique, en surmontant une barrière de traitement clé. Motixafortide helped 11 of 15 sickle cell and thalassemia patients fail-safe to gene therapy, overcoming a key treatment barrier.

Ayrmid, Ltd. a rapporté de nouvelles données réelles d'une étude de 2025 montrant le motixafortide, vendu sous la forme d'APHEXDA®, a mobilisé avec succès des cellules souches chez 11 des 15 patients atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie qui avaient échoué à un traitement de plérixafor antérieur, permettant ainsi l'accès aux thérapies génétiques. Ayrmid, Ltd. reported new real-world data from a 2025 study showing motixafortide, sold as APHEXDA®, successfully mobilized stem cells in 11 of 15 patients with sickle cell disease or beta-thalassemia who had failed prior plerixafor treatment, enabling access to gene therapies. Cinq patients ont reçu une thérapie génique et ont été greffés, et plus dans la fabrication. Five patients received gene therapy and engrafted, with more in manufacturing. Le médicament a travaillé seul dans la drépanocytose et avec le G-CSF dans la bêta-thalassémie, soulignant son potentiel pour surmonter une barrière majeure aux traitements curatifs comme Casgevy et Lyfgenia. The drug worked alone in sickle cell disease and with G-CSF in beta-thalassemia, highlighting its potential to overcome a major barrier to curative treatments like Casgevy and Lyfgenia.