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Atomesus rapporte des essais réussis de phase 3 pour une thérapie génique traitant une maladie génétique rare, avec une approbation de la FDA possible d'ici 2027.
Atomeuse, une société de biotechnologie, a annoncé le 23 février 2026 la réussite des essais cliniques de phase 3 pour son traitement expérimental de thérapie génique ciblant un trouble génétique rare.
Le traitement, conçu pour corriger une mutation spécifique du gène ALD1, a montré une amélioration significative des résultats chez les patients sans événements indésirables graves rapportés.
La société prévoit soumettre une demande de réglementation à la FDA plus tard cette année, avec l'approbation éventuelle et la disponibilité du marché prévue d'ici 2027.
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Atomesus reports successful Phase 3 trials for a gene therapy treating a rare genetic disorder, with FDA approval possible by 2027.