La FDA a approuvé Yuviwel, un traitement hebdomadaire pour les enfants atteints d'achondroplasie, pour améliorer la croissance. The FDA approved Yuviwel, a weekly treatment for children with achondroplasia, to improve growth.

La FDA a approuvé le Yuviwel (navepegritide) d’Ascendis Pharma, le premier traitement hebdomadaire pour les enfants de 2 ans et plus atteints d’achondroplasie, une maladie génétique rare causant le nanisme. The FDA has approved Ascendis Pharma’s Yuviwel (navepegritide), the first once-weekly treatment for children aged 2 and older with achondroplasia, a rare genetic disorder causing dwarfism. L'approbation accélérée, fondée sur trois essais cliniques, incluant une étude pivot de phase III, a montré une amélioration significative de la vitesse de croissance et d'autres résultats clés par rapport au placebo, avec un profil de tolérance similaire à celui du placebo. The accelerated approval, based on three clinical trials including a pivotal Phase III study, showed significantly improved growth velocity and other key outcomes compared to placebo, with a safety profile similar to placebo. Le médicament, qui contrebalance la signalisation excessive du FGFR3, devrait être disponible aux États-Unis au deuxième trimestre de 2026. The drug, which counteracts overactive FGFR3 signaling, is expected to be available in the U.S. in the second quarter of 2026. L'approbation comprend un bon d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares. The approval includes a rare pediatric disease priority review voucher.