Les actions d'UniQure ont chuté de 42% après que la FDA ait déclaré que son essai de thérapie génique pour la maladie de Huntington manquait de preuves suffisantes d'efficacité. UniQure's stock dropped 42% after the FDA said its gene therapy trial for Huntington’s disease lacked sufficient evidence of effectiveness.

Les actions d'UniQure ont chuté de 42 % dans le commerce avant commercialisation le 2 mars 2026, après que la FDA a déclaré que les données de ses essais de phase I/II de la thérapie génique AMT-130 pour la maladie de Huntington , étaient insuffisantes pour soutenir une application de commercialisation. UniQure's shares fell 42% in premarket trading on March 2, 2026, after the FDA said data from its Phase I/II trials of the gene therapy AMT-130 for Huntington’s disease were insufficient to support a marketing application. L'organisme a constaté que les résultats, comparés à un contrôle externe, manquaient de preuves solides d'efficacité et a recommandé un nouvel essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par chirurgie. The agency found the results, compared to an external control, lacked strong evidence of effectiveness and recommended a new randomized, double-blind, sham surgery-controlled trial. UniQure prévoit travailler avec la FDA et demander une réunion de type B au deuxième trimestre de 2026 pour discuter des projets d'études de phase III potentiels. UniQure plans to work with the FDA and request a Type B meeting in the second quarter of 2026 to discuss potential Phase III study designs.