Macao approuve la première thérapie génique contre l'hémophilie B de Chine, BBM-H901, pour les adultes atteints d'une maladie modérée à sévère. Macao approves China’s first hemophilia B gene therapy, BBM-H901, for adults with moderate to severe disease.

Le BBM-H901 de Belief BioMed, la première thérapie génique chinoise contre l'hémophilie B, a été approuvé à Macao pour les adultes atteints d'une maladie modérée à sévère, après son approbation en 2025 en Chine continentale. Belief BioMed's BBM-H901, China’s first gene therapy for hemophilia B, has received approval in Macao for adults with moderate to severe disease, following its 2025 approval in mainland China. Le traitement, développé par Belief BioMed et commercialisé par Takeda China, utilise un virus modifié pour délivrer un gène qui permet la production soutenue de facteur IX après une seule perfusion. The therapy, developed by Belief BioMed and commercialized by Takeda China, uses a modified virus to deliver a gene that enables sustained factor IX production after a single infusion. Les essais cliniques ont montré un taux de saignement annualisé proche de zéro et des niveaux de coagulation significativement améliorés, offrant une alternative potentielle à long terme aux injections fréquentes. Clinical trials showed a near-zero annualized bleeding rate and significantly improved clotting levels, offering a potential long-term alternative to frequent injections. L'approbation marque un progrès dans l'élargissement de l'accès aux thérapies géniques avancées dans la région. The approval marks progress in expanding access to advanced gene therapies in the region.