Rocket Pharma obtient l'approbation de la FDA pour le traitement par thérapie génique des enfants atteints d'une grave déficience immunitaire. Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

Rocket Pharmaceuticals a reçu une approbation accélérée de la FDA pour KRESLADI, la première thérapie génique contre le déficit sévère d'adhésion des leucocytes type I. Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. Ce traitement unique utilise les cellules souches du patient pour restaurer la fonction immunitaire, offrant un remède potentiel aux enfants qui manquent de donneurs compatibles. This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. Bien que les avantages à long terme doivent être confirmés, des données préliminaires montrent une réduction des infections et des hospitalisations. While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.